La Direzione di Ricerca e Sviluppo (R&S) Clinico in stretta collaborazione con le altre funzioni aziendali è responsabile della ricerca e sviluppo di nuove molecole dalla prima somministrazione nell’uomo (studio di Fase I) fino alla conclusione degli studi di Fase III necessari per la registrazione ed immissione della molecola sul mercato. In particolare, la Direzione R&S Clinico ha concluso gli studi clinici mirati alla registrazione di una nuova formulazione liquida di riluzolo (Teglutik) negli Stati Uniti e di un biosimilare in Europa.

Inoltre, dopo aver concluso positivamente uno studio di Fase II ed uno di Fase III in bambini con Distrofia Muscolare di Duchenne, studi necessari per la richiesta di registrazione di givinostat per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne, la Direzione di R&S Clinico in collaborazione con il gruppo regolatorio ha sottomesso il Dossier registrativo in Europa e USA. In quest’indicazione, è attualmente in corso uno studio long-term che mira a dimostrare la sicurezza del farmaco a lungo termine ed a breve partirà uno studio di Fase III in ragazzi Duchenne che hanno perso la deambulazione. Sempre nell’area delle distrofinopatie, la Direzione di R&S Clinico ha concluso uno studio di Fase II nella Distrofia Muscolare di Becker.

In ambito onco-ematologico, la Direzione di R&S Clinico sta attualmente conducendo degli studi per valutare il potenziale di givinostat nelle neoplasie mieloproliferative croniche. In particolare, dopo aver concluso tre studi di Fase Ib/II, e dopo avere incontrato le Autorità Regolatorie Europee e Statunitensi, la Direzione di R&S Clinico ha avviato gli studi necessari per la richiesta di registrazione di givinostat per la Policitemia Vera. In quest’indicazione, sono attualmente in avvio uno studio di Fase III e uno studio long-term che mirano a dimostrare la sicurezza e ad osservare il mantenimento dell’efficacia del farmaco a lungo termine.

La Direzione di R&S Clinico ha avviato lo sviluppo di altri inibitori delle Istone Deacetilasi e nel 2022 ha avviato uno studio clinico di Fase I (First Time in Human) in oncologia.

La Direzione attualmente comprende un gruppo di senior scientists (e.g., medici e laureati in altre aree bio-mediche, project managers, biostatistici), responsabili dell’ideazione ed implementazione dei piani di sviluppo clinico delle molecole del portafoglio della Direzione di R&S Clinico. La conduzione degli studi clinici è anche delegata a CRO esterne con cui la Direzione lavora in teams di progetto.

I progetti aziendali sono sviluppati dalla Direzione di R&S Clinico secondo i moderni criteri di sviluppo di nuovi farmaci, quindi utilizzando quanto più possibile approcci di medicina traslazionale, che prevede la sperimentazione precoce sul paziente e che permette di raccogliere dati sullo stesso, per poi ritornare a meglio formulare il farmaco candidato allo sviluppo più mirato sulla patologia.