La Direzione di Ricerca e Sviluppo (R&S) Clinico in stretta collaborazione con le altre funzioni aziendali è responsabile della ricerca e sviluppo di nuove molecole dalla prima somministrazione nell’uomo alla loro registrazione ed immissione sul mercato. In particolare, la Direzione R&S Clinico ha concluso gli studi clinici mirati alla registrazione di una nuova formulazione liquida di riluzolo (Teglutik) negli Stati Uniti e di un biosimilare in Europa.
Inoltre, dopo aver concluso uno studio in bambini con Distrofia Muscolare di Duchenne dimostrando che givinostat - un inibitore delle Istone Deacetilasi sviluppato da Italfarmaco - previene la sostituzione delle fibre muscolari con tessuto cicatriziale, e dopo avere incontrato le Autorità Regolatorie Europee e Statunitensi, la Direzione di R&S Clinico ha avviato gli studi necessari per la richiesta di registrazione di givinostat per la Distrofia Muscolare di Duchenne. In quest’indicazione, sono attualmente in corso uno studio di Fase III e uno studio long-term che mira a dimostrare la sicurezza del farmaco a lungo termine. Sempre nell’area delle distrofinopatie, la Direzione di R&S Clinico ha avviato uno studio di Fase II nella Distrofia Muscolare di Becker.
In ambito onco-ematologico, la Direzione di R&S Clinico sta attualmente conducendo degli studi per valutare il potenziale di givinostat nelle neoplasie mieloproliferative croniche. In particolare, dopo aver concluso tre studi di Fase Ib/II, e dopo avere incontrato le Autorità Regolatorie Europee e Statunitensi, la Direzione di R&S Clinico ha avviato gli studi necessari per la richiesta di registrazione di givinostat per la Policitemia Vera. In quest’indicazione, sono attualmente in avvio uno studio di Fase III e uno studio long-term che mira a dimostrare la sicurezza e ad osservare il mantenimento dell’efficacia del farmaco a lungo termine.
La Direzione di R&S Clinico ha avviato lo sviluppo di altri inibitori delle Istone Deacetilasi che sono attualmente in diversa fase di sviluppo. Una di queste nuove molecole dovrebbe cominciare la fase I nel 2022.
La Direzione attualmente comprende un gruppo senior scientists laureati di area bio-medica responsabili dell’ideazione ed implementazione dei piani di sviluppo clinico delle molecole del portafoglio della Direzione di R&S Clinico. La conduzione degli studi clinici è anche delegata a CRO esterne con cui la Direzione lavora in teams di progetto.
I progetti aziendali sono sviluppati dalla Direzione di R&S Clinico secondo i moderni criteri di sviluppo di nuovi farmaci, quindi utilizzando quanto più possibile approcci di medicina traslazionale, che prevede la sperimentazione precoce sul paziente e che permette di raccogliere dati sullo stesso, per poi ritornare a meglio formulare il farmaco candidato allo sviluppo più mirato sulla patologia.