Titolo ufficiale: A randomised, double blind, placebo controlled, multicentre study to evaluate the efficacy and safety of Givinostat in ambulant patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (DSC/14/2357/48).

Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, per valutare l’efficacia e la sicurezza di Givinostat in pazienti deambulanti affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) (DSC/14/2357/48).

EPIDYS: epigenetic rescue of dystrophin dysfunction

Obbiettivi: Lo scopo principale dello studio è la valutazione dell’efficacia di Givinostat rispetto a un placebo nel rallentare la progressione della malattia in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in grado di camminare. Ulteriori obbiettivi sono la valutazione della sicurezza, e della tollerabilità del farmaco.

Location: Europa (Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Spagna e Regno Unito) e Nord America (Canada e USA).

Per ulteriori informazioni e status del reclutamento, puoi visitare il sito www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02851797) oppure https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search.

Titolo ufficiale: A 2-Part Study to Assess the Safety and Tolerability, pk, Effects on Histology and Some Clinical Parameters of Givinostat in Ambulant Children With DMD (DSC/11/2357/43).

Studio in due parti, per valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica, gli effetti istologici e su alcuni parametri clinici, di Givinostat in bambini deambulanti affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) (DSC/11/2357/43).

Obbiettivi: L’obbiettivo principale dello studio era quello di stabilire se gli effetti osservati dal punto di vista istologico mediante la somministrazione di Givinostat a topi affetti da DMD, potessero essere estesi ai bambini con Distrofia Muscolare di Duchenne.

Location: Europa (Italia).

Per ulteriori informazioni, puoi visitare il sito www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01761292) oppure https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search.

Se vuoi saperne di più, puoi consultare il seguente link: Bettica et al. 2016.

Titolo ufficiale: Open label, long-term safety, tolerability, and efficacy study of Givinostat in all DMD patients who have been previously treated in one of the Givinostat studies (DSC/14/2357/51).

Studio in aperto, per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l’efficacia di Givinostat in pazienti affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), precedentemente trattati in uno studio clinico con Givinostat (DSC/14/2357/51).

Obbiettivi: L’obbiettivo principale dello studio è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di Givinostat somministrato a lungo termine in pazienti con DMD già trattati in studi precedenti.

Location: tutti i paesi in cui è stato condotto lo studio clinico precedente in DMD (già iniziato in Italia).

Per ulteriori informazioni e status del reclutamento, puoi visitare il sito www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: in attesa del numero NCT) oppure https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search.