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09 novembre 2018 - TRiNDS e Italfarmaco Annunciano la Partnership US Patient Advocacy per lo Studio Clinico EPIDYS di Givinostat per la Distrofia Muscolare di Duchenne

Pittsburgh, PA, 09 Novembre, 2018 – Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS), organizzazione di ricerca contrattuale specializzata, e Italfarmaco S.p.A., azienda farmaceutica multinazionale privata, annunciano una nuova partnership per fornire servizi di Patient Advocacy negli Stati Uniti per EPIDYS, uno Studio Clinico di Fase III sul Givinostat. A seguito di questo accordo, TRiNDS supporterà l’arruolamento ed il relativo mantenimento dello studio clinico, svolgendo attività di sensibilizzazione ed educazione dei pazienti negli Stati Uniti.

La missione di Italfarmaco S.p.A. è di contribuire al miglioramento della qualità e al prolungamento della durata della vita umana. Italfarmaco sta conducendo questo studio clinico di Fase III con Givinostat per la distrofia muscolare di Duchenne in vari centri clinici localizzati negli Stati Uniti, Canada ed Europa (NCT02851797). EPYDIS è uno studio randomizzato controllato con placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di Givinostat in pazienti deambulati affetti da DMD.

“Siamo entusiasti di supportare Italfarmaco nell’attività di Patient Advocacy per il loro importante studio clinico di fase III con Givinostat. TRiNDS soddisfa le necessità dell’ azienda farmaceutica italiana negli Stati Uniti” dice Lauren Morgenroth, Chief Operating Officer di TRiNDS.

Il Patient Science Liaison di TRiNDS supporterà il reclutamento, la sensibilizzazione dei pazienti nella comunità Statunitense.

La Distrofia Muscolare di Duchenne

La Distrofia Muscolare di Duchenne(DMD) è un disturbo genetico neuromuscolare progressivo e fatale. La DMD è causata da una mutazione del gene DMD della distrofina, una proteina che previene il danneggiamento delle cellule muscolari. Secondo i Centri per il Controllo e la Prevenzione della Malattia, la prevalenza della DMD è circa di 1 in 7.250 pazienti maschi di età fra i 5 ed i 24 anni1. I pazienti affetti da DMD presentano un progressiva debolezza muscolare associata all’aumento della fibrosi nei muscoli scheletrici, cardiaci e respiratori. Man mano che i pazienti si indeboliscono, perdono la capacità di camminare e hanno la necessità di utilizzare dispositivi di mobilità elettrica, metodi di ventilazioni invasiva e non ed una completa gestione medica.

Givinostat

Givinostat è un farmaco sperimentale in fase di valutazione per la possibile efficacia e sicurezza nel trattamento della DMD. Givinostat inibisce l’attività delle istoni deacetilasi (HDAC) nella cellula. L’attività degli HDAC inibisce la rigenerazione delle cellule muscolari e l’adattamento delle microfibre alla contrazione. Studi preclinici nel modello murino di DMD e in uno studio clinico su pazienti con DMD, il trattamento con Givinostat ha mostrato istologicamente un aumento significativo della quantità di muscolo ed una significativa riduzione della quantità di tessuto fibroso. Inoltre il trattamento con Givinostat ha ridotto significativamente il tessuto necrotico e l’infarcimento adiposo, due parametri correlati alla progressione della malattia2.

TRiNDS

TRiNDS, LLC è un’organizzazione di ricerca contrattuale che si occupa di malattie rare e neuromuscolari ed è associata al “Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG)”. TRiNDS combina una solida storia di conduzione di studi e studi clinici internazionali, servizi di gestione dei progetti e servizi di Data Management, ad una rete di Key Opinion Leaders. Fornisce inoltre ai clienti un supporto sul disegno di studio, selezione degli endpoint e Patient advocacy. TRiNDS è stata fondata nel 2016 e continua a costituire il centro di coordinamento per il CINRG, consorzio globale accademico. TRiNDS offre soluzioni su misura per supportare progetti, studi clinici e studi post-registrativi di sviluppo farmaceutico sponsorizzati dalle industrie.

Italfarmaco

Italfarmaco SpA è una compagnia multinazionale italiana privata con sede a Milano ed operativa in Italia ed all’estero sia nel settore farmaceutico che in quella chimico-farmaceutico attraverso le società da essa direttamente controllate e/o partecipate. Italfarmaco è stata fondata nel 1938. La missione di Italfarmaco è contribuire al miglioramento delle qualità e durata della vita umana attraverso realizzazione di prodotti e servizi farmaceutici relativi a patologie di maggior impatto sulla salute della persona.

Contatti:

Programma Givinostat di Italfarmaco:

Sara Cazzaniga
+39-026443 interno 2524
patientadvocacy@italfarmaco.com

TRiNDS:

Lauren Morgenroth
+1 (412) 224 - 2030
Info@trinds.com

 

  1. Romitti PA, Zhu Y, Puzhankara S, James KA, Nabukera SK, Zamba GK, Ciafaloni E, Cunniff C, Druschel CM, Mathews KD, Matthews DJ, Meaney FJ, Andrews JG, Conway KM, Fox DJ, Street N, Adams MM, Bolen J; MD STARnet.
    Prevalence of Duchenne and Becker muscular dystrophies in the United States.
    Pediatrics. 2015 Mar;135(3):513-21.
  2. Bettica P, Petrini S, D'Oria V, D'Amico A, Catteruccia M, Pane M, Sivo S, Magri F, Brajkovic S, Messina S, Vita GL, Gatti B, Moggio M, Puri PL, Rocchetti M, De Nicolao G, Vita G, Comi GP, Bertini E, Mercuri E.
    Histological effects of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy.
    Neuromuscul Disord. 2016 Oct;26(10):643-649.