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13 aprile 2017 - POR FESR 2014-2020: Linea innovazione

Il progetto "ITF-Becker per un nuovo approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Becker (DMB)" di Italfarmaco SpA

Il progetto "ITF-Becker per un nuovo approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Becker (DMB)" di Italfarmaco SpA in partenariato con OPIS srl (Clinical Research Organization con 10 sedi in Europa) e Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico con UOC di Neurologia, UOSD Malattie Neuromuscolari e Rare, e UOC di Neuroradiologia, è tra i 12 progetti che sono stati selezionati nella Call della Regione Lombardia "Accordi per la ricerca e l'innovazione" (DGR n. 5245 del 31 maggio 2016 e s.m.i) che riceveranno il sostegno da parte della Regione Lombardia nell'ambito del programma operativo regionale 2014-2020 obiettivo "Investimenti in favore della crescita e dell'occupazione".

Nello specifico il progetto si colloca tra l'area di specializzazione della S3 regionale "Industria della salute" con diversi obiettivi tra cui quello di contribuire all'avanzamento della comprensione della storia naturale della distrofia muscolare di Becker (DMB) e della conduzione di uno studio clinico sperimentale in pazienti DMB per valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale "givinostat" in questa forma di distrofinopatia, affiancato alla ricerca di biomarcatori di malattia.
Lo studio clinico verrà gestito da Italfarmaco in collaborazione con OPIS, la quale sarà responsabile del monitoraggio clinico e medico, della gestione dei dati clinici, e della valutazione statistica. La Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico si occuperà della conduzione dello studio, del reclutamento dei pazienti, del trattamento, delle valutazioni mediche, istopatologiche, ed anche di imaging.

La DMB è una patologia neuromuscolare rara, appartenente al gruppo delle distrofinopatie, di cui la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) rappresenta la forma più grave altamente invalidante. La DMB è diagnosticata tra i 10 e 30 anni di età, colpisce i maschi ed è caratterizzata dalla progressiva debolezza muscolare con conseguente perdita della deambulazione ad una età generalmente compresa tra i 20 e 45 anni e da una significativa riduzione della speranza di vita causata dallo sviluppo in alcuni casi di una ingravescente cardiomiopatia dilatativa. Si osservano anche varianti più lievi con dolori muscolari e talora solo incremento dei valori di CPK nel sangue. Al momento non esiste una terapia specifica per DMB: l'approccio terapeutico è multidisciplinare e principalmente finalizzato a ridurre o posticipare le possibili complicanze.

 

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