VOTUBIA (everolimus, 2 mg e 3 mg compresse dispersibili per uso orale) è un farmaco indicato per il trattamento di un tumore cerebrale, l’astrocitoma subependimale a cellule giganti (SEGA), associato a una malattia genetica rara, la “Sclerosi Tuberosa”. Il trattamento è rivolto ad adulti e bambini nei quali non è possibile la rimozione chirurgica del tumore. VOTUBIA è anche autorizzato come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche correlate alla Sclerosi Tuberosa, che non abbiano risposto a precedenti terapie, in pazienti dai 2 anni d’età. VOTUBIA è il primo farmaco autorizzato e rimborsato in Italia per il trattamento di due tra le più importanti manifestazioni della Sclerosi Tuberosa. Il farmaco agisce inibendo selettivamente il sistema enzimatico intracellulare mTOR, la cui attività è sovraregolata per effetto delle mutazioni genetiche alla base della malattia. La Sclerosi Tuberosa è una malattia rara e VOTUBIA è stato designato “farmaco orfano” nell’agosto del 2010.